Professoriluento | Juha Laine

Terveystaloustieteestä ja terveydenhuollosta kiinnostuneet taloustieteilijät ovat olleet kiireisiä viime aikoina. Sote-uudistus ja koronapandemia ovat työllistäneet ammattikuntaamme monin tavoin. Terveystaloustieteellisestä tutkimuksesta on ollut hyötyä koronapandemian aikana, kun on tarkasteltu rajoitustoimien vaikutuksia tai yleisesti koronapandemian vaikutuksia talouteen ja hyvinvointiin.

Terveystaloustiede (engl. health economics) on taloustieteen käsitteiden, ajattelutavan ja menetelmien soveltamista terveyskäyttäytymiseen, terveydenhuoltoon ja terveydenhuoltomarkkinoihin. Tutkimuskohteena ovat muun muassa terveyspalvelujen rahoitus, organisointi, tuotanto sekä erilaiset kannustinmekanismit ja kompensaatiokäytännöt. Oma eritysala on terveydenhuollon menetelmien taloudellinen arviointi, jonka yhteydessä puhutaan usein kustannusvaikuttavuudesta. Terveydenhuollon menetelmiä ovat esimerkiksi lääkkeet, laitteet ja toimenpiteet.

Lokakuussa 2021 taloustieteen Nobel-palkinto myönnettiin kolmelle yhdysvaltalaiselle tutkijalle. Heidän tutkimuksilla on ollut suuri merkitys siihen, miten voimme ja osaamme  mitata syy-seuraussuhteita eikä pelkästään tilastollisista yhteyttä. Kausaliteetin ymmärtäminen on arvioinnissa tärkeää, koska se vastaa kysymykseen, mitä tapahtuisi, jos jotain tehdään tai mitä olisi tapahtunut, jos olisi jätetty tekemättä. Kausaliteetti on myös terveydenhuollossa aivan keskeinen käsite. Terveydenhuollossahan on  tavoitteena tehdä toimenpiteitä ja käyttää hoitomenetelmiä, jotka saavat aikaan myönteisiä vaikutuksia eli tuottavat terveyshyötyä.

Lääketaloustiede on terveystaloustieteen osa-alue, jossa tarkastellaan lääkkeitä, lääkehoitoja ja –huoltoa eri konteksteissa. Tyypillisesti lääketaloustieteellinen tutkimus tuottaa tietoa päätöksenteon tueksi. Lääkkeiden kohdalla päätöksenteko voi tarkoittaa esimerkisi sitä, mitkä lääkkeet pääsevät Kela-korvauksen piiriin, mitä lääkkeitä sairaaloilla on lääkevalikoimassaan tai miten valita lääke, joka todennäköisimmin tuottaa yksittäiselle potilaalle parhaan mahdollisen hoitovasteen.

Lääkehoitojen kohdalla tarvitaan tietoa siitä, miten lääkkeet vaikuttavat eli tietoa kausaalivaikutuksista. Tätä tietoa saadaan satunnaistetuista kliinisistä lääketutkimuksista. Tämän lisäksi olemme myös kiinnostuneita siitä, millaisia terveysvaikutuksia lääkkeillä on siinä vaiheessa, kun lääkkeet ovat käytössä terveydenhuollon arjessa. Tällöin vaikutusten arvioiminen on kuitenkin jo vaikeampaa. Uusien lääkkeiden käyttöönottopäätöksiä tehtäessä käytössä on tietoa vain kliinisestä lääketutkimuksesta.  Siksi käytännössä joudutaan tekemään erilaisia ennustemalleja, jotta uuden lääkehoidon pitkän aikavälin kustannuksista ja vaikuttavuudesta voidaan tuottaa arvio.

Lääketoimiala on monin tavoin kiinnostava toimiala. Suomen osuus maailman lääkemarkkinoista on marginaalinen, vain noin 0,3 prosenttia. Euroopan lääkemarkkinoista osuutemme on noin 1,5 prosenttia. Toivomme tietenkin olevamme kokoamme suurempia, varsinkin lääketutkimusten määrissä. Potilaat, terveydenhuollon palvelutuottajat ja yhteiskunta hyötyisivät monella tavalla siitä, että saisimme Suomeen lisää lääketutkimuksia.

Lääkkeiden tutkimus- ja tuotekehitys, valmistus, markkinointi ja myynti on maailmanlaajuista toimintaa. Kun lääke saanut pitkän ja riskejä sisältäneen tutkimus- ja tuotekehitysvaiheen jälkeen myyntiluvan esimerkiksi Euroopan lääkevirastolta, on toimialan sääntely pitkälti siitä eteenpäin maakohtaista. Kukin maa voi vaikuttaa omilla päätöksillään lääkkeiden saatavuuteen, hintoihin ja korvattavuuteen. Lääketoimialan erityiset ja kiinnostavat piirteet muodostuvat juuri tästä kansainvälisyyden ja paikallisuuden kohtaamisesta. Kansainvälisyys merkitsee sitä, että maat ovat niin yritysten kuin viranomaistenkin näkökulmasta katsottuna riippuvaisia toisistaan. Yhdessä maassa tehdyillä päätöksillä voi olla (ulkois)vaikutuksia muissa maissa tehtäviin päätöksiin.

Miten sitten sovitetaan yhteen lääkeyrityksen ja toisaalta maksajien kuten sairausvakuutusjärjestelmien intressit? Yksi apukeino löytyy juuri terveystaloustieteen puolelta. Taloudellinen arviointi, josta terveydenhuollon ulkopuolella käytetään usein termiä kustannushyötyanalyysi, voi olla avuksi päätöksenteossa.

Taloudellinen arviointi pohjautuu kehitykseen, josta joltakin osin rohkenemme kiittää Yhdysvaltojen asevoimia. Taloustieteessä arviointitutkimus kehittyi verrattain myöhään. Nykymuotoinen kustannushyöty-analyysi kehittyi 1930–40-luvulla muun muassa Yhdysvaltain armeijan projektien kustannus-hyötytarkasteluissa. Kustannusten ohella myös hyötyjä arvioitiin dollareina. 1950-luvulla Yhdysvaltain armeija sovelsi kustannus-vaikuttavuusanalyysia. Tällöin hyötyä ei mitattu dollareina vaan ns. luonnollisilla yksiköillä. Tässä tapauksessa tosin hyödyn mittarina oli terveyshaitta – vihollisen miestappiot. Ei siis terveyshyöty, kuten myöhemmin terveydenhuollossa.

Terveydenhuoltoon näitä kustannushyötyanalyysin periaatteita ryhdyttiin soveltamaan tämän jälkeen 1960-70-luvuilla. Terveyshyödyn mittaaminen kehittyi 1970-luvun lopulta. Tuolloin syntyi terveystaloustieteen suuri innovaatio eli laatupainotettu elinvuosi (QALY, Quality-Adjusted Life Year). Sen avulla elinaika ja elämänlaatu voidaan yhdistää yhdeksi lukuarvoksi, mikä tietenkin yksinkertaistaa terveyshyödyn mittaamista ja arvioimista.

Taloudellisen arviointitutkimuksen kehitys on ollut voimakasta 1990-luvun puolivälistä alkaen. Suomessakin on paljon toimeliaisuutta tällä alalla, erityisesti koskien lääkehoitoja. Verovaroin rahoitettavassa terveydenhuoltojärjestelmässä on erityisen tärkeää selvittää missä määrin erilaiset hoitomenetelmät ja toimintamallit tuottavat rahalle vastinetta. Ovatko eri menetelmät kuten vaikkapa uudet lääkkeet hintansa väärtejä vai eivät?  

Mistä saamme tietoa siitä, miten lääkkeet toimivat terveydenhuollon arjessa ja  millaisia vaikutuksia lääkehoidoilla on? Kaiken lähtökohtana ovat kliiniset lääketutkimukset. Kun lääkettä on sitten käytetty terveydenhuollon arjessa, niin siitä alkaa hiljalleen kertyä tosielämän käyttökokemusta. Tällöin lääkehoidon vaikuttavuuden arvioinnissa voidaan käyttää havainnoivia tutkimusasetelmia, joissa hyödynnetään esimerkiksi kansallisia terveydenhuollon rekisterejä, sairaaloiden potilastietojärjestelmiä, tietoaltaita ja biopankkeja. Tietoa voidaan kerätä myös suoraan potilailta elektronisten tiedonkeruumenetelmien avulla. Suomi on kansainvälisesti katsoen erityisessä  asemassa. Meillä on jopa tiedon toisiokäyttöä koskeva lainsäädäntö.

Kun puhumme yhtäaikaa hoitomenetelmien kustannuksista ja menetelmillä saavutettavista terveyshyödyistä, puhumme oikeastaan arvosta (value) ja sen arvioimisesta. Lääketutkimuksen ja –kehityksen ja lääkevalmisteen koko elinkaaren kannalta arvo on aivan keskeinen asia. Arvoa joudutaan mittaamaan lääkkeen elinkaaren alkuvaiheesta aina elinkaaren loppuun saakka. Tähänkin tarvitaan terveystaloustiedettä ja terveystaloustieteilijöitä.

Lääkeala on mielestäni todella kiinnostava toimiala. Tietyt ominaispiirteet tekevät siitä erityisen vaikkakin hyvin monimutkaisen. Sehän kuitenkin tarkoittaa vain kiinnostavaa tutkimuskohdetta tutkijoille ja perus- ja jatko-opiskelijoille.