Alzheimerin tautiin tulossa rokote? Ensimmäinen potilas aloitti rokotetutkimuksessa

​Turun yliopiston professori Juha Rinne vastaa tutkimuksen toteuttamisesta Turussa. Hänen mukaansa ACI-35 on erittäin lupaava hoidollinen rokote.

– ACI-35 on ensimmäinen potilaskokeisiin päässyt rokote, jonka kohteena Alzheimer-potilaiden aivoihin kertyvä haitallinen valkuaisaine, fosforyloitunut tau-proteiini, Rinne kertoo.

Rokotetta on tutkittu perusteellisesti. Sen odotetaan olevan turvallinen ja siinä mielessä tehokas, että elimistö käynnistää vasta-ainemuodostuksen sitä ja tau-proteiinia kohtaan.

– Olemme tyytyväisiä, että tutkimus pääsee nyt alkamaan Turussa. Vuoden vaihteen jälkeen olemme varautuneet ottamaan mukaan lisää potilaita kliiniseen tutkimukseen, Rinne kertoo.

Tutkimuksen toimeksiantaja on sveitsiläinen lääkekehitysyritys AC Immune, joka on edelläkävijä uusien Alzheimerin taudin lääkehoitojen kehittämisessä. Yrityksen tutkimusjohtaja Wolfgang Barthin mukaan Alzheimerin taudin kliininen tutkimus on Turun yliopistossa maailman huippua. Barth on tyytyväinen, että yhtiö saa tehdä yhteistyötä yliopiston tutkijaryhmän kanssa.

– Odotan innolla, että pääsemme nyt tekemään ensimmäisen kliinisen tutkimuksen innovatiivisella anti-tau-rokotteellamme ACI-35. Pitkään jatkuneen yhteistyön perusteella osaamme arvostaa tutkimuskeskuksen vankkaa laatua, teknisiä valmiuksia ja ammatillista osaamista, johon liittyy läheinen yhteistyö Turun yliopistollisen keskussairaalan kanssa. Arvostamme myös Suomen lääkevalvontaviranomaisten, Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean asiantuntevaa ja tehokasta toimintatapaa, Barth kertoo.

Tutkimukseen osallistuu henkilöitä, joilla lievä tai keskivaikea Alzheimer

Nyt käynnistyvä tutkimus on vaiheen I satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu kliininen tutkimus. Sen ensisijainen tarkoitus on arvioida ACI-35-rokotteen turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä rokotteen aikaansaamaa immuunivastetta. Toissijaisena tavoitteena on arvioida muutoksia sairauteen liittyvissä biologisissa merkkiaineissa ja potilaan toiminnoissa ja oireissa.

Tutkimukseen osallistuu kaksi ryhmää henkilöitä, joilla on lievä tai keskivaikea Alzheimerin tauti. He saavat eri suuruiset annokset tutkittavaa rokotetta.

Tutkittavien henkilöiden turvallisuus on pyritty varmistamaan huolellisella suunnittelulla ja laajoilla edeltävillä turvallisuuskokeilla sekä toteuttamalla kunkin tutkittavan henkilön ensimmäinen annostelu Tyksin uuden T-sairaalan päivystysosaston tiloissa.

ACI-35 on sveitsiläisyhtiön kehittämä rokote

ACI-35 on AC Immune -yhtiön kehittämä aktiivinen rokotevalmiste. Sen odotetaan aktivoivan rokotetun henkilön immuunijärjestelmän tuottamaan vasta-aineita tau-proteiinin haitallista fosforyloitunutta muotoa kohtaan. Fosfo-tau-proteiinia kertyy Alzheimer-potilaiden aivoihin kierteisinä säikeinä hermosolujen sisään ja sen muodostamia kimppuja pidetään yhtenä Alzheimerin taudin patologisena tunnusmerkkinä yhdessä toisen valkuaisaineen, beeta-amyloidin ohella.

Eläinkokeissa ACI-35-rokote on vähentänyt fosfo-taun kertymistä koe-eläinten aivoihin ja se on myös parantanut eläinten toimintakykyä. Rokotteen vaikutus on ollut tarkasti kohdennettu taun fosforyloituneeseen muotoon ja tau-kertymiin. Eläinkokeiden perusteella rokotteen vaikutus ei perustu T-tyypin valkosolujen aktivoitumiseen, mikä puhuu sen turvallisuuden puolesta.

Alzheimerin tautia sairastaa maailmassa 36 miljoonaa henkilöä

Alzheimerin tauti on tavallisin muistisairaus. Se on etenevä, palautumaton ja lopulta kuolemaan johtava aivojen sairaus. Sitä sairastavien henkilöiden oppimiskyky, muisti ja muut älylliset toiminnot heikkenevät asteittain.

Henkilökohtaisen kärsimyksen lisäksi sairaus aiheuttaa merkittäviä kustannuksia yhteiskunnalle. Alzheimerin tautia pidetään yhtenä 21. vuosisadan suurimmista kansanterveysongelmista. Sitä sairastaa maailmassa nyt noin 36 miljoonaa henkilöä, mutta potilaiden määrän on ennustettu kaksinkertaistuvan 20 vuodessa ja kolminkertaistuvan vuoteen 2050 mennessä.

Alzheimerin taudin aiheuttamien kustannusten arvioitiin vuonna 2010 olevan noin 600 miljardia Yhdysvaltain dollaria (viite: World Alzheimer Report 2011, Alzheimer’s Disease International, ks. http://www.alz.co.uk/research/world-report-2011). Suomessa Alzheimer-diagnoosi on asetettu yli 100 000 henkilölle, ja sairauden yhteiskunnallisiksi vuosikustannuksiksi on arvioitu noin 4 mrd. euroa.

HA
Kuva: Mr TGT